En un debate del WMS 2020, un grupo de expertos del campo de la terapia génica en los trastornos neuromusculares (TNM) analizaron las dosis y los problemas de seguridad de las nuevas terapias génicas.
Los puntos clave del debate incluyeron:
- La Dra. Ana Buj Bello (Genethon, Évry, Francia) revisó las dosis de diferentes terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la atrofia muscular espinal (AME) y la miopatía miotubular (MMT). Los datos clínicos sugieren que las dosis más altas dan lugar a una mayor expresión de proteínas en el tejido diana. “¿Cuál es la dosis correcta para los pacientes?” La Dra. Bello se preguntó. “Se trata de una cuestión importante que debe analizarse detenidamente con ensayos preclínicos y clínicos”.